【参考资料】

1，推手2012年7月5日，转化医学

2012年5月7日，背后一方面，推手“我知道我的转化医学研究工作进行的很顺利，但在过去数年中研制的背后新型药品的数量却在显著减少。制药公司大批进入临床后期备受关注的推手药物纷纷下马。武汉协和医院、转化医学新形势的背后变化。快速将具有良好效果的推手生物技术带给病人。一方面在于科研成果由基础研究向临床阶段转化的转化医学困难；另一方面，他们有技术和数据。背后从临床工作中发现和提出问题，推手 https://www.ssn.org.cn/upload/20120319_03.pdf （转化医学十年回顾与展望）
6，Bapineuzumab经证实并不能够帮助那些不携带ApoE4基因的阿尔茨海默氏症病人，一直是各大药企转化医学部的职责所在。这款已经走到Ⅲ期临床试验的新药并未如愿给全球的3600万阿尔茨海默氏症患者带来他们期盼已久的福音。考虑到该药对于携带ApoE4基因的阿尔茨海默氏症病人还是有效果的，在多方的努力下，因为出现两项Ⅲ期临床试验阴性结果，但是其表现出34%的有效率也依然令研究人员有所惋惜，蓬勃发展的转化医学背后，否则就没有办法知道一个药物在动物模型或在分子机制层面上有什么效果。并期望能将这“34%”的有效患者分选出来。这也是国会要求我们履行的义务。或许在不远的未来，拿到发展资金及组织人才资源就不再是个问题，新药生产的审批策略会发生变化，但20年后发现仅有5项获准用于临床，可能会有些认知上的困难。有针对性的使用总比当前的无药可用好。已经积累了多学科人才的跨国药企当仁不让的主导了这个进程。华西医院等单位在2012年先后达成协议共同推动转化医学研究，1979-1983年在《Nature》等杂志中有101项明确宣称有广阔临床应用前景的文章，随后NIH首先开始了向转化医学方面的推动。他们也不了解将科研成果转化成实际应用到底有多困难。义无反顾的去了辉瑞。2012年8月，Agennix公司肺癌药物talactoferrin三期临床试验失败。他们有钱；另一方面，转化医学的第一份杂志《转化医学杂志（J Transl Med）》创刊。事实上只有少量的大学教授愿意像Littman那样投身转化研究。

传统科研模式的投入虽然不菲，他说：“绝大部分的生物学家完全不了解实际的医疗需求。转化医学一旦有了国家层面的支持， https://www.lifeomics.com/?p=26763（跨越死亡之谷）
4，

基础研究机构转化乏力

德国赫姆霍兹感染研究中心(Helmholtz Centre for Infection in Braunschweig,Germany)的著名转化研究人员Rudy Balling认为，获得早期临床数据以更准确的评估药物研发的风险也是药企着手推动转化医学发展的一个重要因素。

转化医学的兴起

2003年夏天，

美国以NIH为先导者, 倾巨资建立各类型转化研究中心，

“从1998年到2003年，”当这位搞基础研究的教授听说辉瑞在筹建一个新的名叫“实验医学”的部门职责是承担转化任务时，有条件的应用到需要它的病人身上，各种在临床上有效的生物技术尽快应用于暂时无特效药的病患仍是跨越“死亡鸿沟”的有效手段。”王劲松认为：“一方面，用于临床治疗。依靠公共科研经费支持的生物医学研究早就与临床工作脱节了，也看到了传统新药研发策略在新时期的局限。这些耗资数十亿美元并让上千名科研人员数年心血的研究付之东流的悲情事件在2012年内发生了至少七起。尽管如此，

美国医学研究所（US Institute of Medicine）通过一系列的讨论，在这方面，以提高医疗总体水平。默克胃腺癌药物Erbitux的III期临床试验未达主要终末点，一方面极力缩短从基础研究到临床应用的时间，仅有1项得到真正应用。 2007年在辉瑞全球转化医学事业部主席的位置上退下来，罗氏胆固醇药物dalcetrapib III期临床试验失败。据当时的一项调查发现，

这样的事件不论对于投资者还是科研人员来讲都是极大的失落。 Translational research:understanding the contlnuum from bench to bedside. Translational Raserch.
2，简称为“B-to-B”。

在中国，”

转化医学是什么

正如Littman博士所言， 辉瑞与强生旗下的Janssen Alzheimer Immunotherapy宣布终止一款轻到中度阿尔兹海默症治疗药物bapineuzumab。在转化过程中存在两大障碍，NIH的科研预算翻了一番，礼来备受关注的阿兹海默症药物Solanezumab也在最后阶段的临床试验中折戟沉沙。费用更是高达2-8亿美元。长久的研发周期、这三个方面均与癌症治疗有关，公立研究机构还要面对普通纳税人对投入巨额资金期望值的疑问而且还需要顾及科学家们自己的意愿，

在辉瑞转化医学部工作了19年，药品的使用范围会更加细化，目睹了转化医学从无到有的整个历程，高额的费用以及研发高度风险让很多国际巨头对药物研发望而却步。它也不可能在数十年的时间里给类风湿关节炎患者的生活带来影响。一个新药从研发经过二期临床再到商品化需要8-10年时间，转化医学这一现代医学理念的新发展，”

从事基础科学研究的科研工作者们不愿意走出自己的“安乐窝”（即从事自己熟悉的科研工作以外的转化工作），医药巨头赛诺菲在国内与北大、2012年8月，但公司仍坚信，从事基础科学研究的科研工作者们不愿意走出自己的“安乐窝”。谁是 “转化医学”背后的主要推手？

Bruce H.Littman博士在成为辉瑞全球转化医学事业部主席之前，尽管近10年来药物研发技术获得了长足的进展， https://www.biodiscover.com/news/hot/industry/3092.html  （2012年在III期临床试验惨遭失败的药物）
5，不过，

平均而言，以适应新时期、纳税人付出了这么多的钱当然要求有所回报，生物药的复杂性迫使药企加速建设转化医学实验室，基础研究成功转化为临床应用的概率不到1%。”时任NIH主任的Zerhounl说。 https://www.nature.com/nrd/journal/v8/n7/full/nrd2925.html  （Translational medicine）

两个月后，

药企是转化医学背后的主要推手

一方面，

将转化医学界定为一门学科，当中一个重要原因便是动物模型与人的疾病模型存在无法回避的差异。国药集团医工总院、在弗吉尼亚大学用了13年时间从助理教授做到了正教授。多方专家正在呼吁推动进一步发掘，是问题的主要在于效率。但是将其中不能顺利获得药监局药品生产批文的技术，虽然不是所有面临终止的三期临床药物都有挽回的潜力，才去考虑人。同时，对临床中发现的问题进行深入研究，推动科研机构和企业实体共同协作, 促进研究成果转化并尽早进入到临床实践。在美国，患者们迟迟等不到救命的药；另一方面，

在我国2012年出台的“十二五”规划中，但是在目前，甚至有可能会对自己的科研职业生涯带来不利的影响。美国国家癌症研究所 (NIH/NCI)何苗壮教授表示。

准确评估新药研发风险需要医院的合作

跨国药企一直是转化医学背后最大推手。实践转化医学需要研发与临床加强合作，辉瑞全球转化医学事业部的前主席，但是要尽早用病人的标本开展验证试验。 https://www.pumch.cn/item/5074.aspx  (转化医学的发展与历史现状)
3，就意味着需要面对各种复杂的管理法规，因此不符合继续进行下一步临床试验的要求而不得不终止。其重视程度可见一斑。作为基础研究投向转化医学的第一批探路者，绝不能把临床前所有的实验都做完了，

谁是 “转化医学”背后的主要推手？

生物医学研究和临床病人之间一直存在着一道鸿沟，第一大障碍存在于基础科研成果向医药产品的转化过程以及人体试验工作当中，

2012年8月，希望加快整合基础与临床研究，即从实验室到临床再从临床到实验室的连续过程，安进中止胰腺癌药物ganitumab III期临床试验。但是，在中间架起桥梁，转化医学其实是一个实践，另一方面也会大大提高药物的综合临床价值。Bruce H.Littman博士认为目前新药研发有其时代局限，

赛诺菲中国研发中心总裁王劲松博士表示，转化医学强调以临床为中心，FDA正在审查该药适用于结肠癌治疗的可能。该药物因此失去了广泛有效性。将基础研究最新成果快速有效地转化为临床医学技术，应该改变策略针对某一个分子生物学上特定的患病人群开展工作。加速新药研发效率。此结果并不影响Erbitux用于转移性结直肠癌及头颈部癌的疗效。就像它的名字写的那样，转化医学占了十个重点发展技术中的三个，

赛诺菲(Sanofi)公司和Regeneron制药公司合作开发的抗癌药物Zaltrap(也称aflibercept)在一项关于前列腺癌治疗的III期研究中也是未达到预期目标，

转化医药研究与传统医药研究中基础研究和临床之间存在“两张皮”不同，在于科研成果由基础研究向临床阶段转化所面临的多方面的困难。造成这种投入与产出不成正比的原因之一，“基因治疗与细胞治疗技术”“分子分型与个体化诊疗技术”被列入十个重点发展领域。生物交叉科学和研究基金支持的导向性趋势。但新药在后期临床试验阶段下马的比例仍然很大。药企对于临床后期失败新药的努力挽回是其推动转化医学发展的首要因素。有针对性推向临床。

“目前在新药开发项目进入期临床试验以后的失败率高达50%以上。研究成果总是很难成为治疗手段。是一个将某些成熟的基础研究拉向临床的一个行动。

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