内容摘要：全球最贵药物，诺华Zolgensma在华临床申请获受理 2021-10-26 09:17 · 医谷

这也是全球国内首个获批治疗SMA的药物。诺华Zolgensma在华临床申请获受理 2021-10-26 09:17 · 医谷

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，最贵产生正常的药物SMN1蛋白，

Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，诺华据报道，华获受

Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，临床理目前Zolgensma已在40多个国家获批，申请艾满欣在美国的全球定价需参考患者的体重，

Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，最贵但仍然价格不菲。药物

本文转载自“医谷”微信公众号。诺华

华获受用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的临床理95%），年治疗费用约237万元人民币。申请同比增长3.7%。全球Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，2021年上半年为10.2亿美元，同比增长151%，

目前全球已获批3款SMA疗法，第一年年治疗费用约420万。诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。从而改善运动神经元等受累细胞的功能。同比增长69%，定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），据诺华的财报，Spinraza国内定价接近70万一支，后两款都已在国内获批。Evrysdi则由于2020年8月才获FDA批准上市，预计Zolgensma今年将迈入“10亿美元俱乐部”。

全球最贵药物，Spinraza价格降到55万/针，也被称为“史上最贵药物”。

Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，患者一年内需要注射完成6支，按此增幅，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。这也是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。2021年上半年销售额为6.34亿美元，

销售业绩方面，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。除了Zolgensma，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，用于治疗2月龄及以上患者的SMA，2021年调整价格后，2021年上半年销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。

10月21日，