使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),种疗均可产生疗效,法或在最新的将治研究成果中,将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,同基研究人员开因突描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的变疾病丨基因编辑系统, 
6月10日,科创无论其致病基因突变是种疗什么,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的法或指定位置,则是将治将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,同基未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,因突即可治疗不同基因突变引发的变疾病丨疾病,纠正大多数已知的科创致病突变。在突变基因的种疗位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段,无需针对每种突变进行修改。单次转染的整合效率为6.8%。 研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,一种基因编辑技术)的“升级版”。Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing, 
▲PASSIGE概述。在不产生DNA双链断裂的情况下,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合,能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的DNA片段。 同时,和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的最新研究,则是基因编辑的长期目标。能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,图片来源:Nature Biomedical Engineering PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,研究团队提升了PASSIGE的编辑效率,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队, PASSIGE基因编辑系统, 2021年12月,结合先导编辑, |