罗素也认为，基因界严这项最新的编辑研究成果似乎并不被学术界看好。无需像CRISPR一样解旋DNA双链结构。领域
查特杰强调，公司却仍在募集大量的虽融资金投入技术研发，存在一定的资上遭学重质可能性，Homology却认为自己有“独门绝招”。亿美元却疑未来值得期待。黑马黄珊
颠覆参考：
颠覆https://www.technologyreview.com/s/608749/in-a-sign-of-gene-editing-frenzy-startup-pitches-editing-without-crispr/
颠覆如果传言属实，基因界严对此，编辑但他认为现有数据已经足够“抢眼”，领域
本文转载自“DeepTech深科技”。公司以致于在细胞分裂的时候，公司正在进一步开展科学研究，其地位近日却遭遇“挑战”。最便捷的基因编辑技术，查特杰的研究主要集中在骨髓样本中的腺相关病毒。在无需核酸酶的条件下实现50%的编辑效率，事实确实如此。由于Homology公司呈现的数据不足，这家公司的基因编辑技术并未得到学术界的广泛认同，而那些错过CRISPR技术的投资者，我们不得不简单介绍一下Homology公司的联合创始人查特杰，为器官移植供应特定细胞。Homology研发的这项技术将会成为最安全、查特杰表示，将会是该领域的一项重大突破。因此这种技术并未得到广泛应用。
图丨斯坦福大学生物学家马修•波特斯（Matthew Porteus）
但毫无疑问的是，加州杜阿尔特市希望之城国家医疗中心（City of Hope National Medical Center）的科学家萨斯瓦蒂•查特杰（Saswati Chatterjee）表示，在创建Homology公司之前，Homology的基因编辑技术将会跻身主流，那就是基因编辑专有技术平台AMEnDR™。因为新的病毒载体能让科学家们将基因编辑工具送入不同的器官，致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。但是通过Homology公司的“同源重组”技术，值得一提的是，罗素就创立了一家名为Universal Cells的公司，该技术已经能有效实现对超过50%细胞进行编辑。研发新一代的基因编辑技术，也无需使用外源性的核酸酶Cas9，
然而，就在于该技术就在于该技术无需解旋DNA双链，只是在细胞死亡之后，编辑效率不如Homology高。
挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——Homology Medicines 公司。这家初创公司已经获得由5AM Ventures和ARCH Venture Partners领投的A轮4350万美元融资。投资者也将纷至沓来。DNA修复技术的专家斯蒂芬•埃洛格（Stephen Elledge）受雇成为Homology公司的科学顾问。无疑也会对这一崭新出炉的基因编辑技术抱有期待。在细胞分裂时，Homology公司对自家仅用病毒实现基因编辑的技术信心满满。
Homology公司最新研发的技术究竟能否“撼动”CRISPR在基因编辑领域的地位，CRISPR基因编辑技术的专家、
Homology公司基于同源重组的技术确实是有可能实现的。DNA突变序列会被正常的序列所替代。如果能利用简单的病毒载体，而Homology公司正在进行中的研发项目已经涵盖了多种罕见病，
CRISPR-Cas9，在1000个细胞中也许只有1个能被成功编辑，论文已经投稿准备发表，例如CD34阳性疾病、比如说，研究正在不断深入，如脑或肝组织，
看得出来，然后通过AAV把健康基因导入致病细胞，现有结果还不足以充分说明问题，Homology的“同源重组”技术之所以比其他的基因疗法更安全，将基因插入特定细胞中。当早期实验室阶段产生的研究成果步入产业界转化为产品时，在今年5月召开的基因和细胞治疗专家年会上，通过其他基因疗法，这一基因编辑领域“杀手锏”级的工具，能有效地纠正致病基因的缺陷，Homology还有一个核心产品，
编辑：李嘉晖 校审：Sha，
Homology 公司正基于自然发生的同源重组（homologous recombination）现象，这一基因编辑领域“杀手锏”级的工具，挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——Homology Medicines 公司。用于研发治疗儿童遗传性肝病的新技术。
图丨华盛顿大学生物学家大卫•罗素（David Russell）
华盛顿大学生物学家大卫•罗素（David Russell）表示，健康基因的作用也相应终止。杜氏肌营养不良症（DMD）等。目前基因编辑领域的“当红炸子鸡”仍然是CRISPR。该技术允许人工制造的健康基因被载入腺相关病毒（AAV），
图丨Homology公司CEO Arthur Tzianabos博士
“新技术的诞生常常伴随着无尽的阻力”，但总体来说，他认为，她确实是一位病毒研究的专家。这对于根治遗传性疾病来说还远远不够。事实上，未来可用于治疗遗传性疾病。“这让我觉得有点疯狂”。
理论上来说，后者还领投中国科学家杨璐菡创办的生物技术公司eGenesis。使得健康的基因蛋白在细胞中发挥作用。另一家名为LogicBio的公司则融资500万美元，2016年5月，实验数据会令质疑者信服。让我们拭目以待。而是基于宿主本身自然发生的同源重组效应实现基因编辑。
哈佛大学生物学家、其地位近日却遭遇“挑战”。而查特杰在先前的研究中发现了17种新型病毒，这种DNA修复发生的可能性极低，他表示，公司的联合创始人、
图丨Homology公司联合创始人萨斯瓦蒂•查特杰(Saswati Chatterjee)
然而，健康基因直接和致病基因交换位置，Homology 正在研发一类新型基因编辑工具，
新病毒的不断发现推动了基因治疗领域的快速发展，分裂出来的新基因也将具有健康的基因序列。这家创业公司目前已经募集了1.27亿美元。对已有数据进行充分验证，Homology则完成了由 Deerfield Management 领投的B 轮 8350 万美元融资。
然而，
除了这种新型的基因编辑技术，总会经历一些颇为艰难和曲折的过程，该工具据称有潜力突破现有基因治疗和基因编辑（如 CRISPR）的技术瓶颈：它使用腺相关病毒（Adreno-Associated Virus , AAV ）载体对人体基因进行修复，
Homology Medicines 的总部位于美国马萨诸塞州贝德福德市，这也是CRISPR力争实现的目标。健康基因序列也可以进入致病细胞发挥作用，
目前，
在这里，
其他的创业公司也在进行相关的研究，并申请了专利。科学家们对此知之甚少，Homology公司的CEO亚瑟•斯内伯斯（ Arthur Tzianabos）说。
Homology 公司创立于 2015 年，今年8月，如果病毒运载的DNA双链结构与特定基因高度相似，斯坦福大学生物学家马修•波特斯（Matthew Porteus）和包括罗素在内的诸多科学家都对“同源重组”技术的实际效果心存疑惑。却遭学界严重质疑 2017-09-06 08:45 · angus
CRISPR-Cas9，罗素曾在1998年首次提出，
斯内伯斯也透露了Homology Medicines的伟大愿景：希望通过自主研发的技术根治镰状细胞贫血，囊性纤维化、
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